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$280万才能续命!加拿大3个月男婴要用世上最贵的药,家人急筹钱
来自:温哥华港湾 137 0 01-18

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每隔几周,居住在安省Brantford的Daniel Muljarahardja和Saraswati夫妇就带着他们3个月大的婴儿Marcellinus到多伦多病童医院,接受一种名叫Spinraza的药物脊柱注射治疗,过程非常痛苦。


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Daniel接受CTV新闻采访时说:“这次是我们来医院接受的第四次注射。”但注射Spinraza这种药物只能减缓,而不能阻止由脊髓性肌肉萎缩(Spinal Muscular Atrophy,SMA)引起的身体退化,这是一种遗传疾病,最终会导致儿子Marcellinus的行动能力、进食甚至呼吸能力下降。许多有着脊髓性肌肉萎缩症的幼儿都会在三岁前死亡。


脊髓性肌萎缩(SMA)又称进行性脊髓性肌萎缩症、脊肌萎缩症,是一类由脊髓前角运动神经元和脑干运动神经核变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病,临床并不少见。


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这个家庭已经发起了一项名为“治愈马塞尔”的GoFundMe活动,以筹集近300万加元用于购买一种名为Zolgensma的药物。


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Zolgensma是由诺华(Novartis)专为脊髓性肌肉萎缩症(SMA)开发的一次型基因疗法。单剂要价超过280万加元,目前全球最贵的药


此药剂是治疗遗传型神经肌肉疾病的创新疗法,这种疾病具有相当破坏性,肌肉会丧失机能,可能导致儿童在婴儿时期就不幸死亡。Zolgensma 可修复基因,让身体自动制造体内缺失的蛋白质。


Zolgensma是历史性的突破,也是一次性基因疗法的重要里程碑,且订价据说是SMA病患治疗总成本的一半左右。根据诺华估计,SMA患者若成长至10岁,所需的治疗费用往往超过400万美元。


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Zolgensma的临床试验中,一开始接受投药的患者年龄皆不到2岁,两年后所有接受高剂量药剂的患者全部存活,且不须仰赖永久呼吸器,四分之三患者可在没有支撑下坐着至少30秒,有两人甚至可以自行站立并行走。


不过,Zolgensma不仅昂贵,而且必须尽早注射。在加拿大,要求儿童必须在体重达到21公斤之前注射。在美国,资格仅到孩子的第二个生日为止。


Zolgensma于去年12月获得加拿大卫生部的批准,但仍需要经过多个阶段的谈判才能获得省级资助。Daniel知道他们自己的筹款道路艰巨,截至目前(1月16日12点),已经筹集到$98,580元。


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Daniel目前已经被先前雇主解雇,只能找到临时工作,他很感激老板试图给他更多的工作时间。


新冠疫情暂停了用于慈善筹款的社交活动,他们在安大略省的印尼社区虽然很支持,但社区规模实在是很小。他们只能向卫生部和药品制造商诺华寻求帮助。


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卫生部回复CTV新闻中的声明说:“我们知道SMA对这个家庭造成的毁灭性影响。我们欢迎Zolgensma获得加拿大卫生部批准的消息。”他们说,加拿大制药联盟一直在与诺华合作,并补充说加拿大制药联盟“还要求诺华为在这些过程完成之前无法使用药物的患者提供更多的抚裇性援助。”


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同时,Marcel已经快三个月大了,目前还没有任何症状。Daniel和Saraswati夫妇希望希望Spinraza能让他保持健康,直到他们得到Zolgensma这种药物,无论是通过哪种途。


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